El padre de las terapias génicas aboga por tratar enfermedades raras de forma gratuita
En el mundo de la medicina, las terapias génicas han cobrado gran relevancia en los últimos tiempos, especialmente en el tratamiento de enfermedades raras. Jude Samulski, considerado el padre de las terapias génicas, ha sido un defensor de que este tipo de tratamientos deben ser accesibles de forma gratuita para aquellos que lo necesiten.
Las enfermedades raras, caracterizadas por tener una baja incidencia en la población y ser de origen genético, son ideales para ser tratadas con terapias génicas. Durante la pandemia de COVID-19, la tecnología del ARN mensajero ha sido utilizada para desarrollar tratamientos terapéuticos innovadores.
Un reciente estudio publicado en la revista Nature ha presentado resultados preliminares de un ensayo clínico para tratar la acidemia propiónica, una enfermedad rara que afecta a uno de cada 100.000 bebés y que produce daños graves en el organismo. El tratamiento experimental mRNA-3927 de la empresa Moderna busca restaurar la producción de enzimas ausentes en pacientes con esta condición.
Según los resultados preliminares del estudio, se ha observado una reducción del 70% en las descompensaciones metabólicas en ocho de los pacientes tratados. A pesar de los avances, expertos como Gloria González señalan la necesidad de más información sobre los efectos a largo plazo de este tipo de terapias.
Además, se deben considerar aspectos como la duración y el costo del tratamiento, así como los posibles efectos en distintos grupos de pacientes. Aunque las terapias con ARN ofrecen ventajas, como la posibilidad de aplicarse desde edades tempranas, también presentan limitaciones en comparación con terapias génicas más duraderas.
Por lo tanto, se requiere de más investigaciones para evaluar la efectividad de la terapia de ARN en la acidemia propiónica y determinar su viabilidad a largo plazo. En definitiva, la lucha contra las enfermedades raras sigue siendo un desafío, pero con avances importantes que ofrecen esperanza a quienes las padecen.
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